I ricercatori israeliani hanno annunciato di aver scoperto un meccanismo chiave che causa la malattia neurodegenerativa SLA, che potrebbe sbloccare un modo per ritardare o invertire la condizione che colpisce migliaia di persone ogni anno. Lo studio sottoposto a revisione paritaria è stato pubblicato nella rivista Nature Communications.
Il team dell‘Università di Tel Aviv, insieme ai ricercatori dello Sheba Medical Center e di istituti in Germania, Francia, Regno Unito e Stati Uniti, ha scoperto che un accumulo di una proteina chiamata TDP-43 vicino alle giunzioni neuromuscolari, che traduce i segnali neurali in attività motoria, provoca la degenerazione e la morte dei motoneuroni inibendo la produzione mitocondriale, questo a sua volta porta alla sclerosi laterale amiotrofica, nota anche come malattia di Lou Gehrig, che fa perdere a chi ne soffre la capacità di camminare, parlare o persino respirare.
Eran Perlson ha guidato lo studio con Topaz Altman e Ariel Ionescu, in un comunicato stampa ha affermato:
«La paralisi causata dalla malattia deriva da un danno ai motoneuroni, che porta alla degenerazione delle terminazioni nervose e alla perdita di innervazione muscolare, questo di conseguenza causa la degenerazione del nervo e la morte dei motoneuroni nel midollo spinale, tuttavia fino ad ora non siamo riusciti a comprendere il meccanismo biologico di base che causa il danno iniziale dietro questo circolo vizioso».
Gli scienziati utilizzando una molecola sperimentale per abbattere il TDP-43 negli animali, sono stati in grado di ripristinare l’attività dei motoneuroni, aprendo la porta a possibili farmaci in grado di curare la SLA negli esseri umani se trovati prima che il danno diventi troppo grave.
La SLA al momento non ha alcun trattamento farmacologico approvato, notoriamente ha afflitto Stephen Hawking, è stata oggetto dell’Ice Bucket Challenge (in italiano Sfida del secchio ghiacciato) è stata una campagna virale lanciata dalla ALS Association con lo scopo di sensibilizzare l’opinione pubblica riguardo la sclerosi laterale amiotrofica e stimolare le donazioni per la ricerca scientifica).
Gli scienziati recentemente nei bambini hanno scoperto una nuova forma genetica di SLA.
Eran Perlson ha detto:
«Questa scoperta può portare allo sviluppo di nuove terapie che potrebbero dissolvere i condensati della proteina TDP-43 o aumentare la produzione di proteine essenziali alla funzione mitocondriale, e quindi guarire le cellule nervose prima del danno irreversibile che si verifica nel midollo spinale. Stiamo affrontando il problema nella giunzione neuromuscolare. E se in futuro potessimo diagnosticare e intervenire abbastanza presto, forse sarà possibile inibire la degenerazione distruttiva nei muscoli dei pazienti con SLA».
