È stato evidenziato che quando il midollo spinale dei topi e degli esseri umani è parzialmente danneggiato, alla paralisi iniziale segue un ampio e spontaneo recupero della funzione motoria. Tuttavia, dopo una lesione completa del midollo spinale, questa riparazione naturale del midollo spinale non avviene e non vi è alcun recupero.
Il recupero significativo dopo lesioni gravi richiede strategie che promuovano la rigenerazione delle fibre nervose, ma le condizioni necessarie affinché queste strategie possano ripristinare con successo la funzione motoria sono rimaste sfuggenti.
Mark Anderson scienziato presso il Wyss Center for Bio and Neuroengineering, direttore della rigenerazione del sistema nervoso centrale presso NeuroRestore, autore principale dello studio pubblicato nella rivista Science, ha affermato:
«Cinque anni fa, abbiamo dimostrato che le fibre nervose possono essere rigenerate attraverso lesioni del midollo spinale anatomicamente complete, ma ci siamo anche resi conto che ciò non era sufficiente per ripristinare la funzione motoria, poiché le nuove fibre non riuscivano a connettersi ai punti giusti sull’altro lato della lesione».
Mark Anderson insieme ai suoi colleghi dell’UCLA e della Harvard Medical School, ha utilizzato attrezzature all’avanguardia presso le strutture del Campus Biotech dell’EPFL a Ginevra per eseguire analisi approfondite e identificare quale tipo di neurone è coinvolto nella riparazione naturale del midollo spinale dopo una lesione parziale del midollo spinale.
Jordan Squair primo autore dello studio ha affermato:
«Utilizzando il sequenziamento del RNA nucleare di singole cellule, non solo abbiamo osservato gli assoni specifici che devono rigenerarsi, ma anche che questi assoni devono riconnettersi ai loro obiettivi naturali per ripristinare la funzione motoria».
Verso una combinazione di terapia genica su più fronti
La scoperta dei ricercatori ha dato seguito alla progettazione di una terapia genica su più fronti. Gli scienziati hanno attivato programmi di crescita nei neuroni identificati nei topi per rigenerare le loro fibre nervose, hanno sovraregolato proteine specifiche per supportare la crescita dei neuroni attraverso il nucleo della lesione e hanno somministrato molecole guida per attirare le fibre nervose rigeneranti verso i loro bersagli naturali sotto la lesione.
Jordan Squair ha affermato:
«Ci siamo ispirati alla natura quando abbiamo progettato una strategia terapeutica che replica i meccanismi di riparazione del midollo spinale che si verifica spontaneamente dopo lesioni parziali».
I topi con lesioni del midollo spinale anatomicamente complete, hanno riacquistato la capacità di camminare, esibendo schemi di andatura che somigliavano a quelli quantificati nei topi che avevano ripreso a camminare naturalmente dopo lesioni parziali, questa osservazione ha rivelato una condizione precedentemente sconosciuta affinché le terapie rigenerative abbiano successo nel ripristinare la funzione motoria dopo un neurotrauma.
Grégoire Courtine, autore senior dello studio e direttore di NeuroRestore insieme a Jocelyne Bloch, ha affermato:
«Ci aspettiamo che la nostra terapia genica agisca in sinergia con le altre nostre procedure che comportano la stimolazione elettrica del midollo spinale. Crediamo che una soluzione completa per il trattamento delle lesioni del midollo spinale richiederà entrambi i metodi e la terapia genica per far ricrescere le fibre nervose interessate».
Il team di ricercatori anche se devono ancora essere superati molti ostacoli prima che questa terapia genica possa essere applicata agli esseri umani, hanno mosso i primi passi verso lo sviluppo della tecnologia necessaria per raggiungere questo obiettivo negli anni a venire.
