Nick Wilkins aveva quattro anni quando gli è stata diagnosticata la leucemia, suo padre John Wilkins, racconta:
«Ho parlato a mio figlio quando il suo tumore è diventato impermeabile a tutti i trattamenti medici. Nick aveva quattordici anni quando gli ho spiegato che ai medici avevano poche scelte dopo aver cercato di curarlo con la chemioterapia, la radioterapia, anche con un trapianto di midollo osseo da sua sorella. Era rimasta una possibile terapia sperimentale da provare presso l’Università della Pennsylvania. Ho chiesto a mio figlio se era consapevole di cosa avrebbe significato questo trattamento se non avesse funzionato. Ha capito che poteva morire.
Nick ha sopportato stoicamente la malattia, è diventato una parte dell’esperimento, pochi mesi dopo ha viaggiato dalla sua casa in Virginia a Philadelphia. La nuova terapia è stata decisamente diversa dai trattamenti che aveva ricevuto prima: invece di attaccare il suo cancro con veleni come la chemioterapia e le radiazioni, i medici di Philadelphia hanno insegnato alle cellule immunitarie di Nick di diventare più abili a uccidere il cancro.
Nick due mesi dopo è stato dimesso senza cancro. Ora ha quindici anni, sono passati sei mesi da quando ha ricevuto la terapia cellulare personalizzata, i medici ancora non hanno trovato alcuna traccia di leucemia nel suo sistema».
Ventuno altri giovani hanno ricevuto lo stesso trattamento all’Ospedale Pediatrico di Philadelphia, diciotto di loro, come Nick, sono andati in remissione completa; uno di loro è stato per venti mesi libero dalla malattia.
I medici dell’Università della Pennsylvania hanno pubblicato i loro risultati in occasione della riunione annuale della Società Americana di Ematologia.
Alla conferenza, altri due centri oncologici di New York il Memorial Sloan-Kettering e il National Cancer Institute, hanno annunciato risultati con immunoterapie come quella ricevuta da Nick. I risultati sono promettenti, soprattutto se si considera che i pazienti in sostanza non potevano ottenere miglioramenti con qualsiasi altra terapia.
Il dottor David Porter, un ematologo e oncologo presso l’Università della Pennsylvania, ha detto: «Questo negli ultimi venti anni è assolutamente uno dei progressi più emozionanti che ho visto nella terapia del cancro. Siamo entrati in un nuovo regno della medicina».
La cura
I medici nella nuova terapia rimuovono le cellule T del paziente (svolgono un ruolo fondamentale nel sistema immunitario), le riprogrammano trasferendo nuovi geni. Le cellule modificate una volta infuse di nuovo nel corpo, si moltiplica a 10.000 cellule: queste cellule “cacciatore” poi rintracciano e uccidono il cancro nel corpo di un paziente. I ricercatori in sostanza hanno modificato le difese del corpo di Nick per lottare contro il cancro, quasi allo stesso modo dei nostri corpi per combattere il raffreddore comune.
Gli scienziati dell’Università della Pennsylvania, oltre ai pazienti pediatrici, hanno provato la terapia su trentasette adulti affetti da leucemia: dodici sono andati in remissione completa; otto in remissione parziale con evidenti miglioramenti della malattia. Il trattamento procura ai pazienti sintomi simil-influenzali per un breve periodo. Nick è stato male, per un giorno è finito nel reparto di terapia intensiva, ma come per gli altri pazienti si è risparmiato alcuni dei più gravi e duraturi effetti collaterali della chemioterapia.
L’Università della Pennsylvania ora lavora con altri centri medici per testare la terapia in più pazienti, prevede di provare la terapia in altri tipi di tumori del sangue e in seguito nei tumori solidi.
La grande domanda è se la leucemia di Nick tornerà
Il dottor David Porter, ha detto: «I medici sono cautamente ottimisti. Gli studi sono in corso dal 2010, finora i tassi di recidiva sono stati relativamente bassi, su diciotto pazienti pediatrici che sono andati in remissione completa, solo cinque hanno avuto una ricaduta e dei dodici adulti che sono andati in remissione completa, solo uno ha avuto una recidiva. Alcuni dei pazienti adulti per più di tre anni sono stati esenti da cancro e senza una recidiva.
Le recidive dopo questa terapia cellulare personalizzata possono essere più promettenti delle recidive dopo la chemioterapia o il trapianto di midollo osseo. In primo luogo, i medici dopo più di tre anni sono stati lieti di trovare ancora vive nei corpi dei pazienti le cellule T riprogettate (quelle che attaccano il cancro). Le cellule T geneticamente modificate sono sopravvissute, sono ancora presenti e funzionali e hanno la capacità di proteggere contro la recidiva.
In secondo luogo, i medici dell’Università della Pennsylvania prima di dichiarare i pazienti in remissione, in particolare hanno ricercato le difficili cellule leucemiche vaganti. I medici tradizionalmente, per il tipo di leucemia che ha Nick, possono trovare da una cellula vagante su 1.000 a una cellula vagante su 10.000 cellule tumorali; la tecnologia dell’Università della Pennsylvania potrebbe trovare una cellula vagante su 100.000 a una cellula su un milione di cellule tumorali. L’ottimismo è che non sono state trovate su Nick e in nessuno dei pazienti che sono andati in remissione completa».
Non è un colpo di fortuna
Il dottor David Porter in conclusione ha detto:
«Uno degli aspetti migliori di questo nuovo trattamento è che non sarà difficile da riprodurre in altri centri medici; un giorno, invece di essere utilizzato solo sperimentalmente, potrebbe essere a disposizione di chiunque avesse bisogno.
La nostra speranza è che questo trattamento possa progredire abbastanza rapidamente, non sarà a disposizione di tutti l’anno prossimo, ma non credo che servirà aspettare un decennio».
I pazienti in questo momento possono ottenere questa terapia solo se fanno parte dello studio. Il dott. Renier Brentjens, direttore per le terapie cellulari al Memorial Sloan-Kettering, pensa che potrebbe essere disponibile a tutti i pazienti in soli tre, cinque anni. Ha detto:
«Quando hai tre centri, tutti con un numero considerevole di pazienti che ottengono lo stesso risultato in questa malattia, significa che queste cellule riprogrammate funzionano, non è un colpo di fortuna.
Io quindici anni fa ero in laboratorio a guardare queste cellule uccidere quelle tumorali in una capsula di Petri, poi le ho viste uccidere le cellule tumorali nei topi, ora finalmente negli esseri umani.
Non dimenticherò mai il primo paziente che ho trattato, inizialmente nel suo midollo osseo aveva una quantità enorme di cellule tumorali, poi dopo la terapia quando sono andato a osservare al microscopio mi resi conto che non c’era traccia di una singola cellula tumorale. Non posso descrivere ciò che ho provato, è stato fantastico».