Nuovo trattamento per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) disponibile negli Stati Uniti

Una terapia farmacologica che ha ottenuto l’approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA), il primo dopo più di due decenni è ora disponibile per i pazienti negli Stati Uniti.
Il nuovo farmaco Radicava, realizzato da Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc., è somministrato per via endovenosa, ha dimostrato di rallentare del 33% la progressione della SLA, nota anche come malattia di Lou Gehrig.
La SLA è una malattia incurabile e progressiva, il paziente perde gradualmente la maggior parte delle funzioni fisiche, il farmaco Radicava ha dimostrato di rallentare questo processo.

Trattamento clinicamente significativo
Atsushi Fujimoto presidente della Mitsubishi Tanabe Pharma America ha detto:
«Dopo due decenni senza un nuovo trattamento, le persone con la SLA finalmente hanno accesso a una nuova possibilità di un trattamento clinicamente significativo per quest’orribile malattia, progressiva e incurabile. Il farmaco può essere somministrato anche in casa».

La SLA influisce sul cervello e il midollo spinale
La sclerosi laterale amiotrofica è una malattia del sistema nervoso che attacca i neuroni (le cellule nervose) di cervello e midollo spinale; il compito di queste cellule è di trasmettere messaggi dal cervello e dal midollo spinale ai muscoli volontari, ossia quelli che si possono controllare e comandare, come quelli responsabili del movimento di braccia e gambe.
In un primo momento questo è causa di problemi muscolari lievi, alcuni pazienti notano: difficoltà a camminare o correre, difficoltà a scrivere, difficoltà a parlare. Il progredire della malattia fa perdere completamente la forza e la capacità di movimento; quando a essere colpiti, sono infine i muscoli del torace anche la respirazione può diventare difficoltosa prima e impossibile poi, rendendo indispensabile il supporto respiratorio fornito da speciali macchine.
Il Riluzole prima di Radicava, è stato l’unico “modesto” trattamento per la SLA approvato dalla Food and Drug Administration (FDA).
La maggior parte dei pazienti sviluppa la SLA tra i 40 e i 70 anni, con un’età media di 55 anni al momento della diagnosi. Tuttavia, i casi della malattia si verificano in persone negli anni 20 e 30.
I sintomi variano tra individui, in genere si manifestano per la prima volta con la perdita della funzione muscolare.