I pazienti con malattia di Parkinson hanno ottenuto un miglioramento significativo dei tremori, della mobilità e di altri sintomi fisici dopo il trattamento con ultrasuoni focalizzati, una procedura minimamente invasiva.
La sperimentazione clinica è stata condotta dai ricercatori della Scuola di Medicina dell’Università del Maryland, ha coinvolto 94 pazienti con malattia di Parkinson: in modo causale sono stati assegnati a ultrasuoni focalizzati per l’ablazione di una regione mirata su un lato del cervello, o per sottoporsi a una procedura fittizia.
È emerso che quasi il 70% dei pazienti nel gruppo di trattamento ha risposto positivamente dopo tre mesi di follow-up, rispetto al 32% nel gruppo di controllo che aveva una procedura inattiva senza ultrasuoni focalizzati. I due terzi di coloro che hanno risposto inizialmente al trattamento con ultrasuoni focalizzati, un anno dopo hanno continuato ad avere una risposta positiva dal trattamento.
I pazienti sono stati curati presso l’Università del Maryland Medical Center (UMMC), Ospedale di punta accademico per l’Università del Maryland Medical System e altri 15 siti in Nord America, Asia ed Europa.
Raymond K. Thompson, professore di Neurochirurgia e neurochirurgo presso l’Università del Maryland Medical Center, autore corrispondente dello studio pubblicato nella rivista The New England Journal of Medicine, ha affermato:
«Questi risultati sono molto promettenti, offrono ai malati di Parkinson una nuova forma di terapia per gestire i loro sintomi. Non vi è alcuna forma di procedura chirurgica, ciò significa nessun rischio di una grave infezione o emorragia cerebrale».
Lo studio ha evidenziato che circa un milione di americani ha il morbo di Parkinson, una malattia neurodegenerativa che colpisce le cellule cerebrali o i neuroni in un’area specifica del cervello che produce la dopamina chimica del cervello. I sintomi includono tremore, rigidità e difficoltà di equilibrio e coordinazione; altri trattamenti per il Parkinson prevedono farmaci e stimolazione cerebrale profonda (DBS) da elettrodi impiantati chirurgicamente.
I farmaci possono causare movimenti involontari e irregolari chiamati discinesia, poiché le dosi vengono aumentate per controllare i sintomi, quando i farmaci falliscono, di solito la terapia si avvale della stimolazione cerebrale profonda (DBS), prevede un intervento chirurgico al cervello per inserire gli elettrodi attraverso due piccole aperture nel cranio. La procedura comporta un piccolo rischio di gravi effetti collaterali tra cui emorragia cerebrale e infezione.
Paul Fishman professore di neurologia e neurologo, tra gli autori dello studio, ha affermato:
«La nostra ricerca per gestire meglio i sintomi, aiuterà medici e pazienti a prendere una decisione informata su questa nuova modalità di trattamento, è importante che i pazienti si rendano conto che nessuno dei trattamenti attualmente disponibili curerà il morbo di Parkinson».
Il trattamento con ultrasuoni focalizzati è una procedura senza intervento chirurgico, eseguita senza la necessità di anestesia o degenza ospedaliera. I pazienti, che rimangono completamente vigili, giacciono in uno scanner per risonanza magnetica (MRI), indossando un casco trasduttore. L’energia ultrasonica attraverso il cranio viene indirizzata al globo pallido (in latino globus pallidus) è una struttura subcorticale del cervello, una struttura in profondità che aiuta a controllare il regolare movimento volontario (vedi video).
Le immagini MRI forniscono ai medici una mappa della temperatura in tempo reale dell’area da trattare, per individuare con precisione il bersaglio e applicare una temperatura sufficientemente elevata per l’ablazione. Il paziente durante la procedura è sveglio e fornisce un feedback, che consente ai medici di monitorare gli effetti immediati dell’ablazione tissutale e apportare le necessarie modifiche.
Il dispositivo, chiamato Exablate Neuro, è stato approvato più di un anno fa dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento del morbo di Parkinson avanzato su un lato del cervello. L’approvazione della FDA si è basata sui risultati dello studio clinico della Scuola di Medicina dell’Università del Maryland, dove ora il trattamento è ampiamente disponibile, tuttavia, non è ancora coperto da assicurazione, inclusa Medicare, quindi i pazienti attualmente devono pagare di tasca propria per la procedura.
Vibhor Krishna professore di neurochirurgia presso l’Università della Carolina del Nord, Chapel Hill, ha affermato:
«L’ecografia con ultrasuoni focalizzati è approvata dalla FDA solo per il trattamento di un lato del cervello nei pazienti con malattia di Parkinson, quindi potrebbe essere più appropriato in questo momento per i pazienti con sintomi prevalentemente su un lato».
Melanie Carlson 41 anni con una diagnosi di Parkinson nel 2020, madre di una bambina, ha scoperto che i farmaci che assumeva per gestire la malattia le provocavano tremori incontrollabili. I sintomi erano così gravi da renderla dipendente da un deambulatore e incapace di portare la figlia al parco giochi. Lo scorso giugno, dopo aver appreso dell’approvazione della FDA, ha scelto di sottoporsi al trattamento con ultrasuoni focalizzati, ha detto (vedi video):
«Gli ultrasuoni focalizzati sono stati davvero determinanti. Molte delle mie abilità motorie sono tornate, mi metto di nuovo l’eyeliner e faccio nuovamente la doccia senza cadere, sinceramente questo sembra uno dei migliori anni della mia vita. Mi sento così fortunata. Spero che più persone possano beneficiare di questa procedura».
I pazienti nello studio – con Parkinson moderato che non rispondevano bene ai farmaci – sono stati trattati con una sessione di ultrasuoni focalizzati sul lato del cervello che controllava il lato del corpo in cui i sintomi erano più gravi. Lo studio incrociato è stato effettuato con 25 pazienti nel gruppo di controllo, è stato offerto loro il trattamento attivo tre mesi dopo la procedura fittizia: 20 su 25 che hanno scelto di sottoporsi al trattamento con ultrasuoni focalizzati, hanno sperimentato benefici simili a quelli del gruppo di trattamento iniziale.
I ricercatori hanno detto che i pazienti del gruppo di trattamento, hanno avuto un miglioramento immediato di almeno tre punti su una valutazione standard (misurazione di tremori, capacità di deambulazione e rigidità delle gambe e delle braccia) rispetto a un miglioramento di 0,3 punti nel gruppo di controllo. Hanno anche sperimentato sollievo dagli effetti collaterali dei farmaci per il Parkinson. Sono stati valutati nuovamente a 3 mesi e a 12 mesi. I pazienti per i prossimi cinque anni continueranno ad essere seguiti per valutare la durata del trattamento e la progressione della malattia.
Gli eventi avversi della procedura includevano mal di testa, vertigini e nausea che si sono risolti entro uno o due giorni dal trattamento; alcuni pazienti hanno manifestato lievi effetti collaterali dal trattamento con ultrasuoni focalizzati, inclusi discorsi confusi, difficoltà di deambulazione e perdita del gusto, problemi che di solito si risolvono entro le prime settimane.
Howard Eisenberg e i suoi colleghi, attualmente stanno conducendo una sperimentazione clinica per testare il dispositivo Exablate Neuro su entrambi i lati del cervello, fornendo mirati trattamenti a ultrasuoni in due sessioni, a distanza di sei mesi.
Howard Eisenberg ha detto: «Finora, abbiamo avuto risultati promettenti».
Mark T. Gladwin vicepresidente per gli affari medici dell’Università del Maryland ha detto:
«Siamo ai confini della frontiera con gli ultrasuoni focalizzati, poiché la ricerca in corso valuta la procedura in diverse aree del cervello colpite dal Parkinson, come il nucleo subtalamico, che controlla la regolazione del movimento. I ricercatori stanno anche studiando come gli ultrasuoni focalizzati potrebbero essere usati per aprire temporaneamente la barriera emato-encefalica per aiutare i trattamenti sperimentali del Parkinson, come l’immunoterapia, ad entrare più facilmente nel cervello».
Bert W. O’Malley Presidente e CEO dell’Università del Maryland Medical Center, in conclusione ha detto:
«Valutiamo in prima persona l’impatto della tecnologia sulla vita delle persone, considerando che siamo sede di uno dei migliori centri per i disturbi del movimento del paese e uno dei pochi centri medici che offrono ultrasuoni focalizzati per il Parkinson. Congratulazioni ai ricercatori e ai partecipanti alla sperimentazione per aver esemplificato l’innovazione e la scoperta, renderà gli ultrasuoni focalizzati disponibili a più persone negli anni a venire».