Gli scienziati cinesi per la prima volta hanno utilizzato in una terapia sperimentale lo strumento di editing genetico CRISPR-Cas9 per curare un paziente con HIV e leucemia.
Hongkui Deng, dell’Università di Pechino, e colleghi nel nuovo studio pubblicato sulla rivista The New England Journal of Medicine hanno riferito di non aver trovato alcuna alterazione genetica involontaria, una preoccupazione associata alle terapie geniche.
Lo strumento di editing genetico CRISPR-Cas9 in un controverso studio precedente è stato utilizzato da un team di scienziati guidati da Jiankui Ha, ha rivelato di aver creato i primi bambini geneticamente modificati al mondo, ha usato il CRISPR-Cas9 per alterare geneticamente due gemelle di nome Lula e Nana. Ha rimosso un gene associato al virus HIV / AIDS nella speranza che in futuro non contrarranno mai la malattia.
Il nuovo studio di Hongkui Deng è diverso poiché ha apportato le modifiche al DNA sulle cellule adulte, il che significa che i cambiamenti non saranno trasmessi.
Gene CCR5
Il trattamento sperimentale è stato condotto su un paziente con HIV e leucemia, aveva bisogno di un trapianto di midollo osseo. I ricercatori hanno modificato il DNA nelle cellule staminali del midollo osseo da un donatore e quindi hanno trapiantato le cellule modificate nel paziente.
I ricercatori hanno quindi utilizzato lo strumento di editing genetico CRISPR-Cas9 per eliminare il gene chiamato CCR5, che dà istruzioni alle proteine sulla superficie di alcune cellule immunitarie.
L’HIV utilizza questa proteina per entrare nelle cellule. Le persone che hanno una mutazione naturale nel gene CCR5 sono quindi resistenti all’infezione da HIV.
Eding genetico CRISPR-Cas9 per HIV e leucemia
La leucemia del paziente un mese dopo il trapianto era in remissione completa. Le cellule staminali geneticamente modificate sono aumentate nel corpo del paziente, hanno prodotto cellule del sangue persistendo per i successivi 19 mesi.
I livelli di HIV nel suo corpo, in una fase dello studio, sono aumentati quando ha interrotto brevemente l’assunzione dei farmaci per l’HIV. Ha dovuto ricominciare a prendere i farmaci.
Lo studio ha mostrato un’altra potenziale applicazione del CRISPR-Cas9. Jennifer Doudna, dell’Università della California, Berkeley, accreditato come inventore del CRISPR, ha detto:
«In questo recente esperimento il tipo di terapia sembra sicuro. Il prossimo passo dovrà dimostrare che c’è una certa efficacia, un beneficio terapeutico nel fare questo».