La terapia genetica offre speranza per il futuro trattamento del glaucoma

Gli scienziati hanno utilizzato la terapia genica per rigenerare le fibre nervose danneggiate negli occhi, la scoperta potrebbe aiutare lo sviluppo di nuovi trattamenti per il glaucoma, una delle principali cause di cecità in tutto il mondo.
Gli assoni – le fibre nervose – nel sistema nervoso centrale adulto (SNC) normalmente non si rigenerano dopo lesioni e malattie, significa che il danno è spesso irreversibile. Tuttavia, negli ultimi dieci anni ci sono state numerose scoperte che suggeriscono che potrebbe essere possibile stimolare la rigenerazione.
Gli scienziati in uno studio pubblicato nella rivista Nature Communications, hanno testato se il gene responsabile della produzione di una proteina nota come Protrudina potesse stimolare la rigenerazione delle cellule nervose e proteggerle dalla morte cellulare dopo una lesione.
Il team, guidato dal Dr. Richard Eva, dal Professor Keith Martin e dal Professor James Fawcett dello John van Geest Centre for Brain Repair dell’Università di Cambridge, ha utilizzato un sistema di coltura cellulare per far crescere le cellule cerebrali. Hanno poi lesionato i loro assoni con un laser e hanno analizzato la risposta a questa lesione utilizzando la microscopia a cellule vive. I ricercatori hanno scoperto che aumentando la quantità o l’attività della Protrudina in queste cellule nervose aumentava notevolmente la loro capacità di rigenerarsi.
Le cellule nervose nella retina, note come cellule gangliari della retina, estendono i loro assoni dall’occhio al cervello attraverso il nervo ottico per trasmettere ed elaborare le informazioni visive. I ricercatori per indagare se la Protrudina potrebbe stimolare la riparazione nel sistema nervoso centrale danneggiato in un organismo intatto, hanno utilizzato una tecnica di terapia genica per aumentare la quantità e l’attività di Protrudina nell’occhio e nel nervo ottico. Il team di ricercatori quando ha misurato la quantità di rigenerazione poche settimane dopo una lesione da schiacciamento al nervo ottico, ha scoperto che la Protrudina aveva consentito agli assoni di rigenerarsi. Hanno anche scoperto che le cellule gangliari della retina erano protette dalla morte cellulare.
I ricercatori hanno dimostrato che questa tecnica può aiutare a proteggere dal glaucoma, una condizione comune degli occhi. Il nervo ottico che collega l’occhio al cervello, nel glaucoma viene progressivamente danneggiato, spesso in associazione con un’elevata pressione all’interno dell’occhio. Il glaucoma se non è diagnosticato abbastanza presto, può portare alla perdita della vista: nel Regno Unito, circa una persona su 50 di età superiore ai 40 anni e una persona su 10 di età superiore ai 75 anni è affetta da glaucoma.
I ricercatori per dimostrare questo effetto protettivo di Protrudina contro il glaucoma, hanno utilizzato un’intera retina di un occhio di topo e l’hanno coltivata in un piatto di coltura cellulare. Entro tre giorni dalla rimozione della retina di solito circa la metà dei neuroni retinici muore, i ricercatori hanno scoperto che l’aumento o l’attivazione di Protrudina ha portato a una protezione quasi completa dei neuroni retinici.
La dott.ssa Veselina Petrova del Dipartimento di Neuroscienze Cliniche dell’Università di Cambridge, ha diretto lo studio, ha dichiarato:
«Il glaucoma è una delle principali cause di cecità in tutto il mondo. Le cause del glaucoma non sono completamente comprese, ma attualmente c’è un grande obiettivo sull’identificazione di nuovi trattamenti prevenendo la morte delle cellule nervose nella retina, così come il tentativo di riparare la perdita della vista mediante la rigenerazione degli assoni malati attraverso il nervo ottico. La nostra strategia si basa sull’utilizzo della terapia genica – un metodo già in uso clinico – per fornire Protrudina negli occhi. È possibile che il nostro trattamento possa essere ulteriormente sviluppato come un modo per proteggere i neuroni retinici dalla morte, oltre a stimolare i loro assoni a ricrescere. È importante sottolineare che questi risultati necessitano di ulteriori ricerche per vedere se potrebbero essere sviluppati in trattamenti efficaci per gli esseri umani».
La Protrudina risiede normalmente nel reticolo endoplasmatico, piccole strutture all’interno delle nostre cellule. Il team di ricercatori in questo studio ha dimostrato che il reticolo endoplasmatico trovato negli assoni al fine di supportare il processo di rigenerazione dopo la lesione sembra fornire materiali e altre strutture cellulari importanti per la crescita. La Protrudina stimola il trasporto di questi materiali al sito di lesione.
Veselina Petrova ha aggiunto:
«Le cellule nervose del sistema nervoso centrale perdono la capacità di rigenerare i loro assoni man mano che invecchiano, quindi hanno una capacità di ricrescita molto limitata. Ciò significa che le lesioni al cervello, al midollo spinale e al nervo ottico hanno conseguenze che condizionano la vita. Il modello di lesione del nervo ottico viene spesso utilizzato per studiare nuovi trattamenti per stimolare la rigenerazione degli assoni nel sistema nervoso centrale adulto (SNC), i trattamenti identificati in questo modo spesso mostrano risultati promettenti nel midollo spinale danneggiato. È possibile che la Protrudina aumentata o attivata possa essere utilizzata per stimolare la rigenerazione nel midollo spinale danneggiato».

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Pino Silvestri, blogger per diletto, fondatore, autore di Virtualblognews, presente su Facebook e Twitter.
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