Garage Biotech: creare nuovi farmaci utilizzando solo un computer, internet e dati online gratis

Le aziende farmaceutiche in genere per sviluppare nuovi farmaci utilizzano migliaia di persone e miliardi di dollari, secondo una stima le spese necessarie per portare un nuovo farmaco sul mercato variano da 2,6 a 5 miliardi di dollari.
Atul Butte professore direttore dell’University of California Institute of Computational Health Sciences, ritiene che come altre start-up della Silicon Valley, quasi tutti dal proprio garage con solo un computer, internet e dati liberamente disponibili, possano portare un nuovo farmaco sul mercato.
Il professor Butte in una conferenza tenutasi a Perth per un pubblico di scienziati e medici locali e internazionali ha evidenziato il suo processo, ha detto:
«Il punto di partenza sono i dati genetici ottenuti da migliaia di studi sugli esseri umani, topi e altri animali, ora disponibili gratuitamente su siti del National Institute of Health e dellEuropean Molecular Biology Laboratory. La proliferazione dei dati genetici da esperimenti è stata determinata dal decrescente costo di sequenziamento delle informazioni genetiche grazie all’utilizzo delle tecnologie del gene chip».
Il professor Butte, studenti e ricercatori hanno trovato una gamma di modi diversi di utilizzare questi dati per cercare nuovi farmaci, hanno costruito una mappa di come i profili genetici di persone con malattie particolari sono correlati tra loro, in particolare, per cercare malattie con profili genetici molto simili, hanno notato che il profilo genetico di persone con disturbi cardiaci era strettamente legato a quello della condizione molto più rara di distrofia muscolare. Ciò ha suggerito che i farmaci che funzionano per una condizione potenzialmente potrebbero lavorare in un altra, questo processo di scoperta di altri utilizzi di farmaci, chiamato “riposizionamento farmaco“, non è nuovo, l’esempio è il Viagra concepito e sperimentato per la cura dell’ipertensione arteriosa e dell’angina pectoris, sin dai primi trial clinici, condotti all’ospedale Morrison a Swansea, i ricercatori si accorsero che il farmaco presentava proprietà curative quasi insignificanti per quanto riguardava il trattamento dell’angina pectoris, ma induceva erezioni durature nei pazienti ai quali era somministrato per trattare l’angina pectoris. A quel punto la casa farmaceutica Pfizer decise di immettere il farmaco in commercio per il trattamento della disfunzione erettile, piuttosto che per il trattamento dell’angina pectoris, facendolo diventare così uno dei farmaci più venduti di tutti i tempi.
Il professor Butte utilizza una grande raccolta di dati e computer per dimostrare che, vista la stretta relazione nel profilo genetico di due malattie, il potenziale effetto d’incrocio dei farmaci lavora in una e altra condizione.
Sempre in garage, il passo successivo per scoprire un potenziale farmaco è di testare se effettivamente funziona in ambiente sperimentale sugli animali. Il professor Butte anche in questo caso si è rivolto a internet e siti come Assay Depot, strutturato come Amazon questo sito permette a un ricercatore di ordinare un esperimento da fare per testare un farmaco su una gamma di modelli animali: scelto il tipo di esperimento desiderato, aggiunto a un carrello della spesa, dopo aver pagato con carta di credito i risultati arrivano in poche settimane. Gli acquirenti possono scegliere il laboratorio, una volta che un nuovo utilizzo di un farmaco ha dimostrato di funzionare in un modello animale, il passo successivo è testare il farmaco sull’uomo, ottenere l’approvazione per l’uso del farmaco per il tipo di condizione medica, infine immettere il farmaco sul mercato.
In conclusione l’intero processo delineato per questo tipo di scoperta di farmaci, test e commercializzazione, cambia radicalmente la natura di come rapidamente ed economicamente, i nuovi farmaci potranno essere introdotti nel mercato per curare malattie per le quali ci sarebbero poche scelte.
Niente di tutto ciò sarebbe possibile senza la condivisione, è evidente come la crescita della disponibilità dei dati di ricerca aperti sarà in grado di alimentare una vasta gamma di usi che non sarebbero stati previsti nel corso di singoli esperimenti.

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Pino Silvestri

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Pino Silvestri, blogger per diletto, fondatore, autore di Virtualblognews, presente su Facebook e Twitter.
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